iPS細胞で難聴発症の仕組み解明 慶大などのグループ

2017.01.09 10:22|情報
以下、朝日新聞DIGITAL より引用

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進行性の難聴「ペンドレッド症候群」の患者のiPS細胞から内耳の細胞を作り、発症の仕組みを解明することに、
慶応大などのグループが成功した。3日付米専門誌に発表した。

ペンドレッド症候群は、3歳ごろに難聴と判明することが多く、
めまいや甲状腺のはれを伴い、言葉の発達が遅れる可能性もある。
ペンドリンというたんぱく質を作る遺伝子の異常が原因とみられているが、発症の詳細な仕組みは不明だった。

グループは、患者の血液からつくったiPS細胞から内耳細胞を作製し、
健康な人のiPS細胞から作った内耳細胞と比較した。

その結果、患者の内耳細胞ではペンドリンが異常に凝集し、細胞が死にやすくなっていることがわかった。
アルツハイマー病などと同様に、細胞に異常なたんぱく質がたまることが原因とみられる。

次に、治療薬の候補を探すために、既存の薬が細胞死を抑えるかどうかを細胞レベルで実験した。

その結果、免疫抑制剤としてわれているシロリムスが、効果的に働くことを見つけた。
グループの岡野栄之教授は「臨床研究の準備を進めている。
さらに、iPS細胞から内耳の細胞を作りだすことで、さまざまな難聴の治療法開発にも役立てられそうだ」と話している。
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